- 胱氨酸贮积症是一种稀有的遗传性疾病，在新生儿中的发病率为1:100000-200000，并随同毕生危险。 疾病会逐步损害患者的器官，包含：肾脏、眼睛、甲状腺、肌肉、肝脏、胰腺、生殖腺和大脑等。
- 现在，尚无治好胱氨酸贮积症的疗法。
- 苏黎世大学的遗传性肾脏疾病机制研讨小组（MIKADO）和英矽智能达到协作，将共同辨认、排序和注释全新靶点，以发现胱氨酸病潜在疗法。
专心于研讨稀有的遗传性肾脏疾病的苏黎世大学转化团队——遗传性肾脏疾病机制（MIKADO）小组和由端到端人工智能 （AI） 驱动的药物研制公司英矽智能（Insilico Medicine）今日宣告达到一项研制协作，旨在加快发现胱氨酸贮积症的革新性立异疗法，初始协作期将持续一年。
依据协作协议，MIKADO小组将运用其从临床前模型和胱氨酸病细胞模型中取得的多组学数据库，经过英矽智能的人工智能靶点发现渠道PandaOmics 来辨认导致胱氨酸贮积症患者呈现危及生命的并发症的细胞和分子通路。MIKADO 小组将剖析与疾病相关的信号通路，并运用英矽智能的人工智能算法生成候选的小分子化合物。之后，MIKADO 小组会运用自主研制的挑选技能在临床前模型和胱氨酸贮积症细胞系中对这些小分子化合物进行验证。
苏黎世大学MIKADO 小组负责人Olivier Devuyst博士表明：“MIKADO 和英矽智能的协作令我十分振奋。凭借以人工智能驱动、体系生物学为根底的药物研制，咱们将加快药物靶点的剖析和发现，降低成本添加成功的可能性，终究为胱氨酸病患者带来立异的突破性疗法。”
英矽智能首席执行官Alex Zhavoronkov博士表明：“胱氨酸病是一种被遍及忽视的疾病，有很多未满意的医疗需求。咱们很快乐与苏黎世大学的MIKADO 小组协作，将人工智能靶点发现渠道PandaOmics与人类智能相结合，为全球胱氨酸病患者带来潜在协助。”
苏黎世大学MIKADO小组高档科学家兼项目负责人 Alessandro Luciani博士表明：“咱们旨在运用立异的临床前模型和疾病相关的表型挑选，为没有有医治药物的疾病验证全新药物靶点。 终究，咱们期望改进患者的日子质量，并为全球不计其数的胱氨酸病患者带来实在的期望。”